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Seltene Erkrankungen zunehmend im Fokus der Medizin

  • Etwa 8.000 seltene Erkrankungen sind bis heute bekannt
  • Seit dem Jahr 2000 wurden rund 160 Medikamente in der EU als Orphan Drugs zugelassen
  • Auch immer mehr seltene Krebserkrankungen lassen sich medikamentös behandeln

Berlin (vfa). Am 28. Februar 2018 ist der Tag der Seltenen Erkrankungen.

Dazu sagt Birgit Fischer, Hauptgeschäftsführerin des vfa: „Forschende Pharma-Unternehmen richten ihre Forschung auch am medizinischen Bedarf der Menschen mit seltenen Erkrankungen aus. Galten solche Erkrankungen früher als Waisenkinder der Medizin, hat sich seit der Jahrtausendwende viel getan: Circa 8.000 seltene Erkrankungen konnten identifiziert werden. Rund 160 Orphan Drugs, Medikamente gegen solche Erkrankungen, wurden von Unternehmen entwickelt und sind in der EU zugelassen. Und jedes Jahr kommen weitere hinzu. Für Menschen mit seltenen Erkrankungen sind es Hoffnungsträger, die bei ihrer Erkrankung endlich wirksam helfen können.“

„Krebs ist nicht gleich Krebs. Krebs ist vielmehr eine Sammelbezeichnung für über 200 Krankheiten mit unterschiedlichen Verläufen und Häufigkeiten. Orphan Drugs haben neue zielgerichtete Behandlungen bei etlichen seltenen Krebsarten ermöglicht, z.B. bei Eierstock- und Schilddrüsenkrebs und dem Multiplen Myelom“, so Fischer weiter. Viele Orphan Drugs wurden aber auch für Patienten mit Stoffwechselerkrankungen oder neurologischen Erkrankungen entwickelt.

Fischer unterstreicht: „Ein Orphan Drug wird per Definition selten eingesetzt, und entsprechend begrenzt ist das Umsatzpotenzial. Im Ergebnis heißt das: Der Anteil der Orphan Drugs an den Gesamtausgaben der Krankenkassen für Medikamente liegt lediglich bei 4,0 %.“

Weitere Informationen

  • Neue vfa-Broschüre „Forschung für die Waisen des Gesundheitssystems“ über seltene Krankheiten und Orphan Drugs: www.vfa.de/publikationen
  • Andere Ressourcen zu den Anwendungsgebieten und Ausgaben für Medikamente mit Orphan Drug-Status: www.vfa.de/seltene-erkrankungen

Der vfa ist der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen in Deutschland. Er vertritt die Interessen von 44 weltweit führenden Herstellern und ihren über 100 Tochter- und Schwesterfirmen in der Gesundheits-, Forschungs- und Wirtschaftspolitik. Die Mitglieder des vfa repräsentieren rund zwei Drittel des gesamten deutschen Arzneimittelmarktes und beschäftigen in Deutschland mehr als 80.000 Mitarbeiter. Mehr als 17.000 davon arbeiten in Forschung und Entwicklung. Folgen Sie uns auf Twitter: www.twitter.com/vfapharma