Neue Genfähren wecken Hoffnung für Patienten mit Mukoviszidose

Obwohl die Forschung immer weiter voranschreitet, haben Menschen mit Mukoviszidose (cystische Fibrose) noch immer eine deutlich verkürzte Lebenserwartung. Durch die Erbkrankheit leiden sie an schweren Infektionen der Lunge, verbunden mit einer zunehmenden „Verschleimung“ der Atemwege. Ursache hierfür ist die Fehlfunktion eines Chloridkanals in Körperzellen, die durch Mutationen im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen hervorgerufen wird. Forschenden ist nun ein erster Schritt hin zur Entwicklung einer möglichen Gentherapie bei Mukoviszidose gelungen.

Das Forschungsteam hat eine neue Klasse von nicht-viralen Genfähren entwickelt. Darin kann genetisches Material (DNA oder RNA) verpackt werden. Außerdem ist es über weitere spezielle Signalmoleküle möglich, den genauen Zielort der Fähre festzulegen, beispielsweise bestimmte Zellen. Erste Tests dieses Gentherapie-Ansatzes im Tiermodell waren nun erfolgreich: Durch Inhalation der Genfähre gelang es, eine gesunde Kopie des CFTR-Gens in das Erbgut von Lungenzellen einzubringen. Die Studien-Autoren konnten anschließend auch nachweisen, dass das eingebrachte Gen das CFTR-Protein und damit auch den Chloridkanal tatsächlich herstellt.

Die neue Technologie könne unter Umständen auch bei anderen seltenen Lungenerkrankungen zum Einsatz kommen, so die Studienautoren. Zunächst seien aber weitere umfassende Studien nötig, die zum Beispiel die Sicherheit der Methode weiter untersuchen. Denn wird das Gen falsch ins Erbgut eingebaut, kann dies schwerwiegende Folgen haben. Zudem ist auch noch nicht klar, ob sich die Methode auf den Menschen übertragen lässt.

Originalpublikation:

Shan Guan et al.: Self-assembled peptide – poloxamine nanoparticles enable in vitro and in vivo genome restoration for cystic fibrosis. In: Nature Nanotechnology 2019; doi: 10.1038/s41565-018-0358-x