Mehr Schwung bei seltenen Erkrankungen

• 200 europäische Orphan-Zulassungen
• 8000 seltene Erkrankungen
• Nur 2 Prozent davon behandelbar

Berlin (vfa). vfa-Präsident Han Steutel freut sich über die zweihundertste europäische Zulassung für ein Medikament zur Behandlung seltener Erkrankungen („Orphan Drug“) und plädiert für einen stabilen Gesetzgebungsrahmen:

„Nachdem sich über Jahrzehnte viel zu wenig bei Therapien für Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen getan hatte, sehen wir endlich Schwung in diesem Sektor. Zumindest soweit es die Pharmaforschung betrifft. In diesen Tagen gibt es die zweihundertste Zulassung eines Medikaments zur Behandlung seltener Erkrankungen in der EU. Zu dieser Dynamik trägt auch die im Jahr 2000 etablierte und sehr gut funktionierende gesetzliche Anreizstruktur in Europa und in Deutschland bei. Diese sollte jetzt Bestand für die Zukunft haben. Denn es wäre kaum vermittelbar, in Deutschland ausgerechnet dann vom Gaspedal auf die Bremse wechseln zu wollen, wenn das Auto beginnt, in die richtige Richtung zu fahren. Schließlich sind erst rund 2 Prozent der 8.000 seltenen Erkrankungen behandelbar – es gibt also noch sehr viel zu tun!“

In Deutschland sind 94% der 200 Orphan Drugs verfügbar. Und das im Schnitt 124 Tage nach der Zulassungsentscheidung. Auch dies ist ein Hinweis darauf, dass die gegenwärtige Regelung zu Medikamenten gegen seltene Erkrankungen in Deutschland gut funktioniert und nicht angetastet werden sollte.