Luspatercept ist ein neuartiger Wirkstoff zur Behandlung von Blutarmut bei Patienten mit niedrigriskantem myelodysplastischen Syndrom

Original Titel:
Luspatercept for the treatment of anaemia in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes (PACE-MDS): a multicentre, open-label phase 2 dose-finding study with long-term extension study

Myelodysplastische Syndrome (MDS) entstehen durch Vermehrung unreifer Blutzellen im Knochenmark, wodurch die Entwicklung normal ausgereifter Blutzellen verhindert wird. Als Folge ist die Bildung reifer Erythrozyten (rote Blutkörperchen) gestört und Patienten entwickeln häufig eine Anämie (Blutarmut). Der neuartige, in der Erprobung befindliche Wirkstoff Luspatercept (ACE-536) ist ein Eiweißstoff (Protein), der bestimmte, hemmende Signalwege bei der Bildung der Erythrozyten blockiert.

Um diesen Wirkstoff zu testen, wurden in einer aktuellen deutschen Studie die Sicherheit und Wirksamkeit von Luspatercept zur Behandlung von Blutarmut bei Patienten mit MDS untersucht. Dazu wurden 58 Patienten mit niedrigriskantem MDS und Anämie ausgewählt. Die Anämie wurde bereits entweder mit wenig (weniger als vier Einheiten) oder mit vielen (vier oder mehr Einheiten) Bluttransfusionen innerhalb der acht Wochen vor der Luspatercept-Therapie behandelt. Luspatercept wurde in unterschiedlichen Dosen (0,125–1,75 mg/kg Körpergewicht) fünfmal innerhalb von 12 Wochen durch Spritzen unter die Haut verabreicht. Das Ansprechen der Patienten auf Luspatercept wurde durch eine Erhöhung des Hämoglobins (roter Blutfarbstoff der Erythrozyten) oder durch eine Verringerung an Bluttransfusionen ermittelt.

Für die Behandlung der Anämie mit Luspatercept konnte ein dosisabhängiges Ansprechen der Patienten gefunden werden. 63 % der Patienten mit höherdosiertem und 22 % der Patienten mit niedrigdosiertem Luspatercept sprachen auf die Therapie an. Durch diese Behandlung traten bei drei Patienten schwere, unerwünschte Ereignisse auf. Diese waren Myalgie (Muskelschmerz), ein Anstieg unreifer Blutzellen (Blasten) und eine generelle Verschlechterung der körperlichen Gesundheit.

Zusammengefasst lässt sich also festhalten, dass Luspatercept einen vielversprechenden Wirkstoff zur Behandlung von Anämie bei niedrigriskantem MDS darstellt. Luspatercept zeigt eine gute Verträglichkeit und auch die dosisabhängige Wirksamkeit ist überzeugend. Weitere Studien zur Behandlung mit Luspatercept laufen bereits.

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