Ein systematischer Review mit Metaanalyse über 23 Studien fand häufiger unerwünschte Ereignisse und Behandlungsabbrüche bei Kindern und Jugendlichen, die mit Cannabinoiden behandelt wurden, als in Kontrollgruppen. Die Autoren sehen dringenden Bedarf an weiteren, speziell auch langfristigen Sicherheitsstudien.

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In einer Phase-II-Studie wurde die Wirksamkeit und Sicherheit der sequenziellen Behandlung mit CD19- und CD22 CAR-T-Zell-Therapie bei rezidivierter oder refraktärer ALL im Kindesalter untersucht. Die Studie zeigte eine objektive Ansprechrate von 97 % nach drei Monaten. Die Therapie erreichte auch nach im Schnitt 17,7 Monaten hohe ereignisfreie, krankheitsfreie und Gesamt-Überlebensraten.

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In einer Metaanalyse wurde der langfristige Einfluss kranialer Strahlentherapie auf ALL- und NHL-Patienten im Kindesalter untersucht. In einigen Fällen kann die Bestrahlung des Kopfes notwendig sein, um Leukämiezellen in der Hirnhaut zu vernichten. Die Behandlung kann aber leider auch das Risiko für Stoffwechsel- und Hormonsystemstörungen erhöhen. Die Analyse zeigte, dass Patienten mit kranialer Strahlentherapie häufiger eine geringere Körpergröße im Erwachsenalter erreichten. Auch war die Behandlung mit einem erhöhten Risiko für frühe Pubertät, Schilddrüsenunterfunktion und Hypogonadismus verbunden. Kein Einfluss zeigte sich jedoch auf Übergewicht oder Adipositas im Erwachsenenalter.

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In einer Phase-II-Studie wurde die Anwendung einer Kombinationstherapie mit CD19- und CD22 CAR-T-Zelltherapie bei Heranwachsenden mit rezidivierter oder refraktärer ALL untersucht. Nach der Studienbehandlung trat zunächst bei 99 % der Teilnehmer eine vollständige Remission auf. Das ereignisfreie Überleben lag nach 12 Monaten bei 73,5 %.

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In einer Phase-II-Studie wurde die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit Blinatumomab zusätzlich zur Chemotherapie bei Säuglingen mit ALL untersucht. Das Sicherheitsprofil der Behandlung entsprach in der Studie dem bei älteren Patienten. Es kam zu keinen Blinatumomab-assoziierten toxischen Effekten, die zu dauerhaftem Therapie-Abbruch oder Tod führten. Die krankheitsfreie 2-Jahres-Überlebensrate lag bei 81,6 % und die 2-Jahres-Gesamtüberlebensrate bei 93,3 %.

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DGP – In einer randomisierten Phase-III-Studie wurde die Wirksamkeit und Sicherheit von Enasidenib bei älteren Patienten mit rezidivierter oder refraktärer AML untersucht. Der primäre Endpunkt der Studie, ein längeres Gesamtüberleben, wurde nicht erreicht. Trotzdem war die Behandlung mit Enasidenib im Vergleich zur Standardbehandlung mit einem signifikanten Vorteil bezüglich des ereignisfreien Überlebens, objektiver Ansprechrate, ausbleibendem Therapieversagen, hämatologischen Verbesserungen und Transfusionsunabhängigkeit für rote Blutkörperchen assoziiert. Das Nebenwirkungsprofil stimmte mit früheren Studien überein. Eine Unterbrechung der Behandlung aufgrund unerwünschter Ereignisse war bei 29 % der Patienten nötig.

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In einer Phase-II-Studie wurde die Wirksamkeit und Sicherheit einer AML-Therapie für ältere Patienten untersucht. Die Teilnehmer der Studie erhielten Venetoclax und eine Chemotherapie aus abwechselnd Cladribin mit Cytarabin (CLAD/LDAC) und Azacitidin (5-AZA). Es wurde eine Ansprechrate von 93 % erreicht. Bei 84 % der Patienten war keine Resterkrankung mehr nachweisbar. Das mediane krankheitsfreie- und Gesamtüberleben wurde nach einer medianen Nachbeobachtungszeit von 22,1 Monaten noch nicht erreicht.

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In einer randomisierten Phase-III-Studie wurde die Wirksamkeit und Sicherheit von Bortezomib in Kombination mit Chemotherapie bei Kindern und jungen Erwachsenen mit lymphoblastischem T-Zellen-Lymphom (T-LBL) oder akuter lymphatischer T-Zellen-Leukämie (T-ALL) untersucht. Die Studie zeigte ein längeres Gesamt- und ereignisfreies Überleben durch Bortezomib bei T-LBL-Patienten. Eine prophylaktische Schädelbestrahlung konnte bei 90 % der T-ALL-Patienten sicher und effektiv durch eine Intensivierung der Chemotherapie ersetzt werden.

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Bei der CAR-T-Immuntherapie werden T-Zellen des Immunsystems aus dem Blut eines Patienten gewonnen und gentechnisch so verändert, dass sie Krebszellen für das Immunsystem des Patienten sichtbar machen können. Die CAR-T-Zell-Therapie Tisagenlecleucel zeigte sich nun in einer multizentrischen Kohortenstudie auch bei sehr jungen Kindern bis 3 Jahren effektiv und mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil.

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